Til forsiden

Afprøvning af medicin mod demens

Man kan jævnligt læse i medierne, at nye vacciner og medicin mod Alzheimers sygdom er ved at blive afprøvet og tilsyneladende lige på trapperne. Men i praksis går der mange år før nye lægemidler kan tilbydes patienterne. Hvor lang er vejen egentlig fra laboratoriet til et nyt lægemiddel kan anvendes i praksis?
research_problem_555.jpg

Lægemidler skal bestå tre faser
Alle ny forsøgslægemidler gennemgår en klinisk afprøvning i flere faser. Det samlede forløb strækker sig normalt over mange år. Forud for dette er der en grundig præklinisk afprøvning i laboratoriet, der bl.a. omfatter afprøvning på forsøgsdyr. I Danmark skal alle medicinforsøg i hver af de 3 faser i den kliniske afprøvning godkendes af Sundhedsstyrelsen.

  • Fase 1. Første afprøvning af forsøgslægemidlet på mennesker - typisk en lille gruppe (20 - 80) personer. Nogle gange er fase-1 på raske kontrolpersoner, andre gange på personer med den sygdom, medicinen udvikles til. Formålet er primært at undersøge lægemidlets sikkerhed, eventuelle bivirkninger samt dets optagelse, fordeling, omsætning og udskillelse i kroppen, samt at finde frem til den bedste dosis.
  • Fase 2. Forsøgslægemidlet afprøves på en gruppe patienter med den sygdom, som medikamentet retter sig imod - typisk 100 - 300 patienter. Formålet er at undersøge behandlingseffekten ved forskellige doser og opnå yderligere viden om eventuelle bivirkninger. Ofte er der mange undersøgelser af hver deltager for at opnå dokumentation for medicinens virkning.
  • Fase 3. Forsøgslægemidlet afprøves på en større gruppe - typisk 1.000 - 3.000 - patienter. Formålet er at opnå en endelig dokumentation for behandlingseffekten og sikkerheden. Det er fase-3 forsøgene som overfor myndighederne skal dokumentere at medicinen virker.

Afhængigt af udfaldet af fase 3 kan et lægemiddel blive godkendt af myndighederne til anvendelse i klinisk praksis, dvs. at lægemidlet tilbydes patienterne i behandlingen af deres sygdom. Efter at et nyt medikament er kommet på markedet, vil man afprøve medicinen på andre måder. Det kan være i kombination med anden medicin eller ved andre sygdomme. Dette kaldes også fase 4.

Hvorfor er det særligt svært at finde lægemidler mod Alzheimers sygdom?
Alzheimer er en kompleks sygdom, der involverer flere forskellige sygdomsprocesser. Den nuværende behandling med kolinesterasehæmmere retter sig kun mod et enkelt aspekt af sygdommen: manglen på signalstoffet acetylkolin. De ny immunterapier eller vacciner, der afprøves i disse år, retter sig mod et andet problem: ophobningen af en skadelig variant af proteinstoffet beta-amyloid i hjernen.

Men vi ved endnu ikke, om en behandling, der alene retter sig mod beta-amyloid, i praksis vil have nogen virkning på demenssymptomerne. Måske er det nødvendigt at udvikle behandlingsmetoder, der retter sig mod andre sygdomsmekanismer involveret i Alzheimer - cerebral amyloid angiopati, ophobning af fosforyleret tau-protein (tangles) inde i hjernecellerne, betændelsesreaktioner i hjernen, forstyrrelser i immunsystemet, m.v.

Læs mere om kliniske forsøg på Sundhedsstyrelsens hjemmeside

Senest opdateret: 28. november 2016