Nyt lægemiddel mod Huntingtons sygdom på vej

Afprøvningen af et nyt lægemiddel mod Huntingtons sygdom har i følge forskerne vist signifikant gavnlig effekt på patienternes motoriske funktion. Det drejer sig om medikamentet priodpidine, der forventes markedsført i 2011 under det mere mundrette navn Huntexil.

Resultaterne fra den såkaldte fase-3 afprøvning, hvor medicinens virkning på mennesker undersøges, er endnu ikke publiceret, men blev fremlagt på en konference i starten af februar 2010.

Afprøvningen, der går under navnet MermaiHD (the Multinational EuRopean Multicentre ACR16 study in Huntington's disease), omfatter 437 Huntington-patienter, og udgør en lodtrækningsbaseret, placebokontrolleret, dobbelt-blind effektundersøgelse. Patienterne var rekrutteret fra 32 europæiske klinikker.

Efter et halvt års behandling sås, at patienter, der fik priodpidine to gange dagligt (a 45 mg) havde en signifikant bedre præstation på et ratinginstrument til vurdering af viljestyrede motoriske funktioner, der var baseret på items fra the Unified Huntington's Disease Rating Scale. Også med hensyn til generel motorisk funktion, øjenbevægelser og dystoni sås signifikant forskel mellem grupperne. Den gavnlige effekt var til stede uanset om patienterne tog samtidig antipsykotisk medicin eller ej.

Pridopidine har en stabiliserende virkning på det dopaminerge system og virker ved at hæmme dopaminens aktivering af D2-receptoren. Dopamin er et vigtigt signalstof involveret i reguleringen af bevægelser. Endvidere menes Huntexil at understøtte virkningen af et andet signalstof, glutamat, i den frontale hjernebark. Resultaterne af tidligere, præklinisk forskning tyder på, at denne type medicin stabiliserer motoriske, kognitive og psykiatriske symptomer uden at påvirke hjernes normale funktion.

90% af patienterne har valgt at fortsætte i en forlænget afprøvning af medicinen, der strækker sig over yderligere et halvt år. Resultater fra den samlede 12-måneders afprøvning forventes at foreligge i anden halvdel af 2010.

Læge og forsker Lena Hjermind, Hukommelsesklinikken på Rigshospitalets afsnit for neurogenetik, kommenterer: "Det er dejligt, at der ser ud til at være ny symptomlindrende medicin på vej til en patientgruppe, hvor der er så få behandlingsmuligheder. Det er bestemt noget, der ser ud til at være gavnligt hos nogle med Huntington's Chorea, men det er ikke sådan, at patienter, som har gavn af anden lindrende medicin, øjeblikkeligt bør skiftes over på Huntexil - det skal indgå i overvejelserne omkring behandlingen."